Vencedor de 2016

"Farmacoepidemiologia da Paramiloidose em Portugal"

A "Farmacoepidemiologia da Paramiloidose em Portugal" é o título do trabalho distinguido em 2016 pela Ordem dos Farmacêuticos com o Prémio de Investigação Científica Professora Doutora Maria Odette Santos-Ferreira. A farmacêutica e investigadora Filipa Duarte-Ramos, da Faculdade de Farmácia da Universidade de Lisboa, é farmacêutica autora principal deste trabalho que decorre do projeto conducente à tese de doutoramento de Mónica Inês, do Instituto de Medicina Molecular da Faculdade de Medicina da Universidade de Lisboa.

Este trabalho permitiu, pela primeira vez, a caracterização epidemiológica da doença a nível nacional, no que respeita ao número anual de novos doentes, total de doentes, descrição geográfica e demográfica, bem como a caracterização dos medicamentos usados em ambulatório para a gestão sintomática da doença.

Os autores deste trabalho, onde se incluem também Marta Soares, da Universidade de York, no Reino Unido, Teresa Coelho e Isabel Conceição, responsáveis clínicas dos centros de referência nacionais da paramiloidose em Portugal, identificaram 2.013 doentes, o que corresponde a cerca de um doente por cada 4.000 habitantes.

Os resultados apurados indicam que a doença não está limitada ao norte do país, aparecendo em mais de metade dos concelhos de Portugal Continental (58%), estando também muito distribuída pelos concelhos do Centro e Sul do País. Em 25 concelhos (15%), a paramiloidose já não é uma doença rara e em menos de 30 anos a prevalência na área da Póvoa de Varzim/Vila do Conde mais do que duplicou (aumento de 125%). Em média, estima-se a identificação de cerca de 70 novos doentes e cerca de 65 novos casos de portadores assintomáticos, apresentando uma tendência decrescente.

O trabalho revela ainda que os medicamentos utilizados para tratamento dos sintomas da paramiloidose abarcam todos os grupos terapêuticos, mas principalmente os do sistema nervoso (71% dos doentes), aparelho digestivo e metabolismo (68%), anti-infeciosos gerais para uso sistémico (48%) e aparelho cardiovascular (48%). Os doentes que foram submetidos a transplante hepático apresentam, no entanto, uma utilização mais intensiva de medicamentos em ambulatório.

Face à escassez de estudos epidemiológicos sobre esta doença rara, os autores consideram que este trabalho representa um incentivo para estudos futuros. As estimativas da prevalência por sexo e idade obtidas, bem como do padrão de utilização de medicamentos nestes doentes constituem também um contributo relevante para outros países, em que o pequeno número de doentes constitui uma forte limitação à realização de estudos representativos nesta área.

Os resultados obtidos proporcionam ainda evidência que permite informar os processos de discussão e planeamento, numa perspetiva de saúde pública, de uma doença que tem em Portugal o maior grupo de doentes a nível mundial.

Além disso, as conclusões deste trabalho constituem também uma importante base de suporte à decisão sobre a alocação de recursos em saúde e permitem antecipar desafios futuros para famílias e doentes, clínicos, investigadores, decisores políticos e para a sociedade em geral.

Equipa que desenvolveu o trabalho:
Filipa Duarte-Ramos, Mónica Inês, Marta Soares, Teresa Coelho, Isabel Conceição, Mamede de Carvalho e João Costa
Instituições onde foi desenvolvido o trabalho:
>Faculdade de Farmácia da Universidade de Lisboa
>Center for Health Economics, University of York
>Unidade Corino de Andrade, Centro Hospitalar do Porto
>Departamento de Neurociências, Hospital de Santo António
>Departamento de Neurociências, Hospital de Santa Maria
>Unidade de Farmacologia Clínica, Instituto de Medicina Molecular
>Centro de Estudos de Medicina Baseada na Evidência, Faculdade de Medicina da Universidade de Lisboa
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